Michael Pehl: Mit dem Mut zum Risiko – Pharma, die verkannte Branche

Kaum eine Branche vereint so viel un­­terschiedliches Expertenwissen wie die phar­­­mazeutische Industrie. Kaum eine Bran­che investiert so viel in For­­schung und Ent­­wicklung wie die pharmazeutische In­­dustrie. Bei kaum einer Branche ist das un­­ternehmerische Ri­­si­ko so hoch. Und: Kaum eine Branche muss so sehr um die öffentliche Wert­­schätzung ihrer Leis­tun­gen kämpfen.

Großes Risiko – kleine Aussicht auf Erfolg
Die Entwicklung von innovativen Me­­dika­menten ist riskant, zeitintensiv und teuer. Bevor eine neue Substanz die Marktzu­las­­sung erhält, vergehen im Durchschnitt zehn bis zwölf Jahre. Die Aussichten, dass sie von der Pha­se I der klinischen Ent­­wick­­lung bis zur viele Jahre späteren Zu­­las­­sung erfolgreich ist, betragen im Durch­­schnitt nur circa zehn Prozent. Ist ein neu­­es Me­­di­­kament schließlich zugelassen, muss es die Kosten für seine eigene Ent­wick­­lung, die Kosten für die 90 Pro­­­­zent der fehlgeschlagenen Entwick­lun­­gen sowie die Kos­­ten für zukünf­ti­­­ge Medi­ka­men­te erwirt­schaf­­ten. Wie bei einem Ge­­ne­ra­tio­nen­ver­­trag: Die heutigen Umsät­ze sichern die In­­nova­tio­nen von morgen. Um ein Beispiel zu nennen: In der Onkologie sind nur drei von zehn Arzneimitteln nach ihrer Zu­­las­sung so erfolgreich, dass sie ihre eigenen, bis dahin angefallenen Kosten für For­schung und Ent­­wick­lung wieder einbringen.

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Target-Identifizierung und Target-Validierung
Um einen neuen Wirkstoff gegen eine Krankheit zu finden, gilt es zuerst zu verstehen, welche Prozesse im menschlichen Körper gestört sind. Ist ein so genanntes Target identifiziert, also ein Molekül oder eine biochemische Struktur im Körper, dessen oder deren Manipu­lation dazu führen könnte, die Symp­to­me einer Krankheit zu lindern oder sie gar zu heilen, erfolgt dessen Validierung für die pharmakologische Anwendung. Erst wenn seine Molekularbiologie und Biochemie verstanden sind, kann man herausfinden, wie sich die Manipulation auf die Erkrankung auswirken könnte. Testansätze helfen den Forschern, die zu untersuchenden biochemischen Pro­­zesse in Zellen messbar und sichtbar zu machen. Sie werden speziell für das iden­tifizierte Target entwickelt und er­­mög­­lichen seine Untersuchung im Rea­genz­­glas, in vitro.

Lead-Identifizierung und Lead-Optimierung
Dann werden ganze Substanzklassen (Leads), die in Bibliotheken zur Ver­fü­­gung stehen, daraufhin getestet, ob und wie sie mit dem Target interagieren.
Die­jenigen Substanzklassen, die einen signifikanten Einfluss auf das Target zeigen, werden näher in vitro untersucht.

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Präklinik und Klinik
In die präklinische Phase kommen nur sehr wenige Substanzen, die jetzt auf ihre Wirksamkeit und Sicherheit im Tiermodell überprüft werden. Sind diese Tests positiv, werden die ausgewählten Substanzen im Rahmen von klinischen Studien danach am Menschen untersucht. Derartige Stu­dien müssen hohen gesetzlichen Stan­dards genügen, die in nationalen und inter­­na­tionalen Richtlinien und Gesetzen vorgegeben sind. Klinische Studien werden zusätzlich durch die Zu­­las­sungsbehör­den und unabhängige Ethik­­­­kommissionen geprüft.

Zulassung
Erst wenn die Ergebnisse der klinischen Studien Wirksamkeit und Unbedenk­lich­­keit der neuen Substanz gezeigt ha­­ben, kann ein Zulassungsantrag gestellt wer­­den. Nationale und internationale Be­­hör­den entscheiden darüber, ob die gesammelten Daten überzeugend ge­­nug sind, um dem pharmazeutischen Unter­­neh­men die Zulassung zu erteilen, die es berechtigt, den neuen Wirkstoff schließ­­lich auch zu vermarkten.
Pharmazeutische Forschung und Ent­wick­lung betritt Neuland, jeden Tag. Da­­her ist sie teuer und risikointensiv. Aber: Ein Risiko birgt meist auch eine Chance. Die sinkende Krebsmortali­tät in den Län­­dern der ersten Welt beipielsweise be­­ruht im Wesentlichen auf innovativen Thera­pie­­strategien, die pharmazeutische Un­­ternehmen in Kooperation mit füh­­­ren­den wissenschaftlichen Einrich­tung­en ent­­wickelten und weiter entwickeln.
Celgene ist ein globales biopharmazeu­tisches Unternehmen, das 1986 in New Jer­­sey, USA, gegründet wurde. Celgene er­­forscht, entwickelt und vertreibt in­­no­­vative Arzneimittel, hauptsächlich zur Be­­­­­­handlung von Krebserkrankungen und Krank­heiten des Immunsystems. In Deutsch­­­­­land ist Celgene seit 2006 durch die Celgene GmbH in München-Riem ver­treten.

Michael_PehlDer Autor studierte Molekularbiologie an der LMU Mün­­­­­­­chen und war von 1991 bis 2002 für AMGEN in München sowie für AM­GEN International in der Schweiz lei­tend tätig. 2006 wechselte Pehl zu Cel­gene und baute die deut­­sche Nie­­der­las­sung in Mün­chen auf. Seit 2009 ist er für Celgene Inter­natio­nal als Regional Vice President für das opera­tive Ge­­schäft in Zentral­eu­ropa zuständig.