Dr. Stephan de la Motte: Forschung am Menschen ist kein Air Bag und der Proband kein Dummy

Warum ist klinische Arzneimittel-Forschung nötig?

Auftragsforschung
Medizinische Auftragsforschung, nicht zu verwechseln mit Marktforschung, ist ein junger Industriezweig, den es vor rund 30 Jahren noch gar nicht gab und der sich in den letzten zwei Jahrzehn­ten von isolierten, kleinen „Ein-Mann-Be­­trie­­ben“ zu einer weltweit operierenden Branche entwickelt hat, deren größte Firma weltweit bis zu 40.000 Mitarbei­ter beschäftigt. Wie kam das?

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Was macht den Wert eines Arzneimittels aus?
Viele Krankheiten können gar nicht oder nur unzufriedenstellend behandelt wer­­den. Manche der zur Verfügung stehen­den, wirksamen Medikamente sind aber mit Nebenwirkungen belastet. Auch kommt es immer wieder vor, dass neue Krankenheiten auftauchen oder als sol­­che erkannt werden. Neue oder bessere Medikamente wären daher für viele Patienten wünschenswert.

Arzneimittel unterscheiden sich von al­­len anderen Gütern in einem ganz we­­sent­lichen Punkt. Nicht das Produkt selber – die Tablette, das Spray, die Am­­pulle und so weiter – macht den Wert aus, sondern einzig und allein die begleitende In­­for­mation, das heißt die Anwen­dungs­vor­schrift, Dosierungs-Richtlinien, die Warn­­hinweise, die Gegenanzeigen. Die Infor­mation entscheidet darüber, wie nützlich oder wie schädlich das Produkt am Ende tatsächlich ist.

Die meisten Wirtschaftsgüter können vom Erwerber unmittelbar vor dem ei­­gentli­chen Einsatz problemlos selbst geprüft werden. Beispielsweise bei einem Auto: Schon bei der ersten Probefahrt kann man die Funktionsfähigkeit der Brem­­sen, Lenkung, Beleuchtung und so weiter, selbst ausprobieren. Im Extremfall könn­­te man sogar ein Auto vom Band nehmen und im Crashtest gegen die Wand fah­­ren, um zu prüfen, wie viel der Fahr­gastraum tatsächlich aushält und ob der Airbag auch tatsächlich auslöst – teuer, aber prinzipiell machbar.

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Einfach mal probieren?
Ein Kranker braucht die Arznei sofort. Kann er die neue Tablette, mit dem neu­­en Wirkstoff, zu sich nehmen, auch wenn er nicht weiß, ob die Dosis richtig ge­­wählt ist? Ist die Dosis zu gering, dann wirkt das Medikament nicht, die Krank­­heit hat Zeit, Dauerschäden zu verursa­chen; im Extremfall stirbt der Patient an seiner Krankheit. Ist die Dosis zu hoch, dann stirbt der Patient womöglich an einer Überdosis des Medikaments. Und ist es überhaupt das passende Arznei­mittel für die passende Krankheit?
„Einfach mal ausprobieren“ ist bei Arz­neimitteln ethisch nicht zu vertreten. Bei deren Anwendung muss man bereits vor­­her über vollständige und richtige In­­for­­mationen verfügen, um das Arzneimit­tel in nützlicher und schadloser Weise überhaupt anwenden zu können – kommt die Information erst hinterher, dann kommt sie zu spät.

Welche Informationen braucht man?

Um entscheiden zu können, ob ein neu­­es Arzneimittel überwiegend nützlich oder überwiegend schädlich ist, sind sehr viele wissenschaftliche Erkennt­nis­se unbedingt notwendig. Oft ist es auch nicht das Medikament selbst, son­dern die Art und Begleitumstände der Anwendung, die Nutzen oder Schaden bedingen, zum Beispiel: die Dosis, Wech­­selwirkungen mit anderen, zusätzlich eingenommenen Medikamenten oder der Einfluss auf andere, gleichzeitig be­­ste­hende Krankheiten, und so weiter.

Informationen über unerwünschte Arz­neimittelwirkungen (sogenannte Neben­wir­kungen) sind besonders wichtig: Sind die Nebenwirkungen bekannt, kann sie der Arzt im Auge behalten, sie rechtzei­tig erkennen und das Medikament ab­­setzen, noch bevor ein Dauerschaden eintritt.
Ebenso wichtig sind Informationen da­­rüber, in welchen Situationen ein be­­stimmtes Arzneimittel gar nicht angewendet werden darf (sogenannte Kon­traindikationen), weil für diese be­­stimm­­ten Fälle schon von vornherein klar ist, dass ein möglicher Schaden den möglichen Nutzen übersteigt.

Der Mensch ist ein sehr komplexer Or­­ganismus. Große Unterschiede der ver­­schiedenen Menschen, in Ernährung, Le­­bensweise, Arbeitswelt, klimatischer Re­­­gion des Landes und so weiter, können die Komplexität von Erkrankungen und deren Behandlung noch zusätzlich er­­höhen.

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Königsweg: klinische Studien
Um die Nützlichkeit neuer oder verbes­­serter Medikamente schlüssig zu bewer­­ten, sind daher ordnungsgemäße klinische Studien unverzichtbar. Nur in gut kontrollierten und überwachten klinischen Studien können zuverlässige Da­­ten und Befunde erhoben werden, aus denen fundierte, allgemeine Empfeh­lun­­gen zur Arzneimittel- Anwendung ab­­ge­­leitet werden können.

Die internationalen wissenschaftlichen Standards sind in den letzten Jahren deutlich höher geworden. Die Anfor­de­rungen an den Nachweis des Nutzens, aber auch an den Nachweis über das Fehlen bedenklicher Nebenwirkungen, sind deutlich gestiegen.
Früher wurde manchmal nur eine einzige Studie als ausreichend angesehen, heute dagegen sind für die internationale Zulassung eines einzigen neuartigen Arzneimittels bis zu 30 klinische Studien am Menschen durchaus üblich. Nur in absoluten Ausnahmefällen, zum Beispiel ein Medikament für eine bisher unbehandelbare Krankheit, würde man sich mit weniger zufrieden geben.

Spezialisierte Auftragsforschungs-Institute
Die allgemein zunehmende Speziali­sie­­rung hat auch vor dem Phänomen „kli­­nische Studien“ nicht Halt gemacht. Die ord­­nungsgemäße Durchführung von kli­­nischen Studien am Menschen beruht auf vielen internationalen Leitlinien und na­­tionalen Gesetzen, sodass schon die rei­­ne Abwicklung von klinischen Stu­dien ein hohes Maß an Expertenwissen er­­for­­dert, völlig unabhängig vom medizinischen Fachgebiet, um das es jeweils geht.

Die Pharma-Industrie ist alleine nicht mehr in der Lage, ein derart hohes Auf­­kommen an klinischen Studien mit eige­­nen Resourcen durchzuführen. Daher baut die Pharma- und Biotech-Branche in zunehmendem Maße auf professionelle Auftragsforschungs-Institute, die sich auf die Abwicklung klinischer Stu­­dien auf internationalem Niveau spezialisiert haben.

1Nach Abschluss seines Medizinstudiums und der Dissertation im Bereich der Neu­­rophysiologie arbeitete Dr. de la Motte zunächst als Stabsarzt bei der Bundes­wehr, in einem pharma-toxikologischen Labor sowie als Anästhesist in einem Kli­­nikum. Seit 15 Jahren wirkt er für Harrison Clinical Research. Er ist Lei­ten­­der Medizinischer Direktor des Unter­nehmens.